עדכון המחקר של חברת התרופות נוברטיס – כנס איקס שביר, לונדון 2012

בכנס שנערך בלונדון החודש נערכה פגישה בין נציגי חברת התרופות נוברטיס לבין נציגי העמותות השונות באירופה והוצגו הנתונים הבאים:
מחקר קליני קטן וראשוני הראה יעילות רבה לתרופה  AFQ056 לשינוי התנהגותי, אך רק בתת קבוצה של חולים עם מטילציה מלאה.  המחקר כלל 30 מטופלים שטופלו במשך חודש בתרופה או בפלסבו. תופעות הלוואי המשמעותיות היו עייפות, כאב ראש ועליה באנזימי הלבלב. בעקבות מחקר ראשוני קטן זה נערכים עכשיו מחקרי המשך קליניים.

מחקרים מתמשכים:

 כרגע ישנם 4 מחקרים מתמשכים המאשרים ומעריכים  את היעילות ובטיחות של AFQ056:

  • 2 מחקרי ליבה, הינם מחקרים במבוגרים (160 מטופלים בגילאי 45-18) ונוער (140 מטופלים בגילאי גיל 12-17) אקראיים מבוקרי פלסבו וכפולי סמיות. 3 מתוך4 מטופלים יקבל את התרופה הנחקרת.
    מחקרים אלה מתוכננים להמשך כשנתיים ויסתיימו בסוף 2013.
  • 2 מחקרי המשך – למחקרים אלה יוכלו להצטרף מטופלים שסיימו את מחקרי הליבה, וכל המטופלים יקבלו את התרופה במינונים שונים לפי מה שיקבע הרופא המטפל.

מחקרים אלה מתוכננים להמשיך עד שתאושר התרופה לשיווק ולפחות לשנתיים, כלומר עד סוף 2015.

שני מחקרים נוספים במטופלים צעירים יותר (גילאי 5-11 שנים) מתוכננים להתחיל ב-2014.

שיטות המחקר:

המדד העיקרי להערכת יעלות המחקר הינו סולם ABC-C – 58 שאלות פשוטות  לגבי התנהגותו של המטופל המדורגות על ידי המטפל (קרוב משפחה, מחנך או הורה) והערכת עצבנות, עייפות, התנהגות חזרתית, היפראקטיביות ודיבור לא הולם.

בדיקות נוספות שנערכות הינן בדיקות דם סטנדרטיות, הכוללות תפקודי כבד וכליות, הורמונים, בדיקות הריון, ורמת התרופה בדם.בנוסף נמדד גם התפקודה קוגניטיבי ומוערכת איכות החיים.

אוכלוסיית המחקר:

מטופלים שאובחנו גנטית עם מוטציה איקס שביר – מעל 200 חזרות CGG, חולים באורח בינוני (ציון מעל 4 בשאלון CGI-S), מעל 20 נקודות ציון בסולם ABC-C וציון בשאלון IQ מתחת ל-2 סטיות תקן מהחציון הנבחן. כל מחקר יכלול 80 מטופלים עם מטילציה מלאה ו-80 מטופלים עם מטילציה חלקית.

הסינון ימשך חודש והמטופלים יחולקו באופן אקראי וכפול סמיות  ל-3 קבוצות + קבוצת פלסבו.

המחקר ימשך 16 שבועות (4 חודשים):

בשבוע הראשון יינתנו לכל קבוצות התרופה  מינון זהה של 25 מ"ג AFQ056.

בשבוע השני קבוצה א תישאר עם מינון של 25 מ"ג, קבוצות ב-ג יעלו מינון ל-50 מ"ג AFQ056.

מהשבוע השלישי למשך 14 שבועות קבוצה א תמשיך עם מינון של 25 מ"ג, קבוצה ב תמשיך עם מינון של 50 מ"ג וקבוצה ג תעלה למינון של 100 מ"ג AFQ056.

לאחר המחקר יהיה מעקב במשך שבוע ללא התרופה.

9 מדינות באירופה משתתפות במחקר: דנמרק, צרפת, ישראל, איטליה, גרמניה, ספרד, שוודיה, שוויץ ובריטניה.

מחקר נוסף הוא על אפיון האיקס שביר, דרכי הטיפול ותוצאותיהם:

מחקר זה מצריך נתונים אפידמיולוגים על חולים עם תסמונת איקס שביר כדי לאפיינם  פיסיולוגית  ופסיכולוגית.

במסגרת המחקר יעובדו הנתונים )דמוגרפיה, היסטוריה המשפחתית, תחלואה נלווית, רמת ההשכלה, מצב עבודה, מצב חברתי וטיפול רפואי, מצב ביטוח בריאות) והתערבויות טיפוליות ורשומות רפואיות ולא רפואיות. תוערך איכות החיים ופרמטרים כלכליים (כגון ניצול שירותי הבריאות). לא תנתן תרופה למטופלים במחקר זה.

המחקר יתחיל באוקטובר 2012 ויסתים ביוני 2015 ותזמון הביקורים יהיה פעם בחצי שנה.

אוכלוסיית המחקר: מטופלים שאובחנו גנטית עם מוטצית איקס שביר בכל גיל ומין.

הוסף תגובה

text#before#comment#box