מחקר עדכני תומך בהזדמנות שניה לתרופה לאיקס השביר

מאת ג'סיקה רייט.

לפני שלוש שנים, Arbaclofen היתה התרופה המבטיחה ביותר לאוטיזם המקושר לתסמונת האיקס השביר. אולם לאחר שני ניסויים קליניים שבוטלו, היא נפלה קורבן לגחמות תהליך הפיתוח של תרופות. שני מחקרים חדשים בעכברים מרמזים שיתכן שהסוף המוקדם הזה לסיפור הגיע בטרם עת.
מחקר אחד שפורסם ב-28 במרץ ב-International Journal of Neuropsychopharmacology, מראה ש Arbaclofen מתקן ליקויים במח אצל חולי האיקס השביר. המחקר מגלה כי התרופה פוגמת בסינתזה של חלבונים, אשר פועלים באופן לא תקין במקרים של תסמונת האיקס השביר.
במחקר נמצא גם כי תאי עצב בעכברים יכולים להגביר את הייצור של חלבונים מסוימים כדי לפצות על השפעות התרופה. הסתגלות זו עשויה להסביר מדוע Arbaclofen לא שיפרה באופן משמעותי את המיומנויות החברתיות במבוגרים ובמתבגרים עם תסמונת האיקס השביר.
מחקר אחר, אשר פורסם בחודש שעבר ב- Neuropsychopharmacolog, קובע ש Arbaclofen מקלה על קשיים חברתיים, כמו גם התנהגויות כפייתיות וחזרתיות בעכברים עם מאפיינים של אוטיזם.
יחד, הממצאים משני המחקרים מצביעים על כך שהתרופה יכולה להשיג תועלת אמיתית בהקלה על הסימפטומים של תסמונת האיקס השביר, ואולי אף אוטיזם.
Arbaclofen מגרה קולטנים מעכבים המכונים GABA-B, פעולה שבסופו של דבר פוגמת בפעילות המח. לעכברים שמייצגים את תסמונת האיקס השביר יש פחות קולטני GABA-B. מחקר מ-2012 הראה שגירוי של הקולטנים עם Arbaclofen מסייע בתיקון האיתות העצבי בעכברים ומפחית את התנהגויות החזרתיות שלהם.
ממצאים אלו עודדו ניסוי קליני באותה השנה, שבוצע ע"י Seaside Therapeutics, חברת ביו-טכנולוגיה ממסצ'וסטס, ובו התרופה שיפרה התנהגות חברתית בילדים ובמבוגרים עם תסמונת האיקס השביר.
מעודדת מהתוצאות, Seaside הרחיבה את המחקר באנשים עם תסמונת האיקס השביר והשיקה מחקר נוסף בילדים עם אוטיזם.
בשני הניסויים, היו דיווחים שוליים שילדים שיפרו את יכולתם לתקשר ולבצע מטלות יומיומיות. אולם, הניסויים תוכננו בראש ובראשונה למדוד התנהגות חברתית, אשר לא השתפרה מספיק כדי לעבור את הדרישות לאישור התרופה. לכן Seaside עצרו את המחקר.
מאז, (SFARIׂ( Simons Foundation Autism Research Initiative, הממומנת ע"י ארגון Simons, ארגון האם של SFARI, רכשה את הזכויות ל-Arbaclofen ומתכננת לחדש את הניסויים באנשים עם אוטיזם כדי לאמת את הדיווחים אודות היתרונות. אבל אין ספק שזמן יקר הלך לאיבוד.
הסאגה משמשת כלקח לחשיבות של תכנון זהיר של ניסויים קליניים על מנת לבחון את כל ההשפעות החיוביות של תרופות. המחקרים האחרונים בבעלי חיים הם הוכחה לכך של- Arbaclofenיש השפעות נוספות על המח אשר לא היה די זמן לבחון אותן בניסויים הכושלים שנערכו עד כה.

תורגם מתוך המאמר המקורי שפורסם כאן

הוסף תגובה

text#before#comment#box