עדכון לגבי תוצאות מחקרים תרופתיים ותכניות מחקר עתידיות
רשמים מהרצאתה של ד"ר לידיה גביס בכנס ה-3 של העמותה לתסמונת האיקס השביר 10/9/14 תל השומר.

אכזבה מהתרופה AFQ056 של חברת נוברטיס:

תקוות גדולות נתלו בתרופה הזאת ולכן האכזבה היתה גדולה כשהמחקר הופסק משום שלא הראה תועלת מעבר לאפקט הפלסבו.
מצד שני הפלסבו עזר כמו התרופה ב-40% יותר מללא פלסבו/ תרופה – מה שמראה על המאמץ האדיר שעשו ההורים בהשקעה בילדים, כלומר, יתכן שהתקווה הגדולה והמעקב המסודר עזרו מאוד בהעלאת רמת התפקוד.

אך עוד לא אבדה תקוותנו!

" …רק לפני 3 שנים הייתי אומר שלקות שכלית היא נכות הזקוקה לשיקום ולא מחלה הזקוקה לתרופה …"

Dr. Thomas R. Insel, Director of the National Institute of Mental Health

תרופות נוספות ב"צנרת":

  • NNZ2256 של חברת Neuren – במקור תרופה שפותחה לטרשת נפוצה. נמצאת במחקר בשלב הבטיחות.
  • Ganaxolone – תמצית גדולה של פיטו אסטרוגנים שמקורו בתמצית תה ירוק
  • Rimonabant  – מרכיב בצמח הקנביס. נחקר במקור כתרופה להשמנה אך הופסק עקב תופעות פסיכיאטריות. במחקר בעכברים נמצא משפר קוגניציה.
  • Lovatatin – תרופה ששימשה במקור להורדת שומנים בדם
  • Minocycline – תרופה אנטיביוטית מקבוצת טטרציקלין המיועדת במקור לטיפול בפצעי בגרות, נמצאת היום במחקר פתוח (לא כפול סמיות) לגילאי 13-32במינון 100-200 מ"ג.
    לא מאושרת לפני גיל 8 עקב השפעה על צמיחת השיניים. 

תוכניות מחקר עתידיות שיערכו בתל השומר:

  1. המחקר האפידמיולוגי נמשך. עליו במאמר נפרד.
  2. דוזנפיל +כולין  – מחקר תרופתי כפול סמיות. במקור תרופה לאלצהיימר.
    אוכלוסיית היעד – ילדים ומתבגרים בילאי 5-18 עם איקס שביר ואבחון על הספקטרום האוטיסטי.
    לפרטים נוספים והרשמה ניתן לפנות לגב' רותם חיון בן חור 050-3223133 או במייל chrotem@gmail.com
  3. מטאדוקסין של חברת אלקוברה – מחקר תרופתי כפול סמיות במתבגרים ומבוגרים בגילאי 15-45 עם יותר מ-200 חזרות (ולא רק למוגבלים שכלית ואוטיסטים).
    לפרטים נוספים ניתן לפנות לגב' יונית לוי yonit.levi@sheba.health.gov.il

אלו הן דוגמאות של תרופות רבות בשלבי פיתוח אשר מתעדות לשפר פוטנציאל תפקודי באדם עם לקות שכלית ו/ או עם אוטיזם.
כל עוד יישמר העניין המחקרי בתסמונת האיקס השביר, פריצת הדרך המיוחלת על ידי כולנו תגיע.
בהצלחה לכל העוסקים במלאכה ולכל המשתתפים! יישר כח.

הוסף תגובה

text#before#comment#box